生物制药

生物制药，也称为生物医药产品或生物制品，是指从生物源中制造、提取或半合成的任何药物产品。 与全合成药物不同，它们包括疫苗、全血、血液成分、过敏原、体细胞、基因治疗、组织、重组治疗性蛋白质和用于细胞治疗的活体药物。 生物制品可以由糖、蛋白质、核酸或这些物质的复杂组合组成，也可以是活细胞或组织。 它们（或其前体或成分）是从活的来源——人类、动物、植物、真菌或微生物中分离出来的。 它们可用于人类和动物医学。

围绕生物制药的术语因群体和实体而异，不同的术语指的是一般生物制药类别中治疗的不同子集。 一些监管机构使用术语生物医药产品或治疗性生物产品来专门指代工程大分子产品，如基于蛋白质和核酸的药物，以区别于血液、血液成分或疫苗等产品，这些产品通常直接从生物体中提取 生物来源。 生物药剂学是与生物药剂一起工作的药剂学。 生物药理学是研究生物制药的药理学分支。 特殊药物是最近对药物进行的分类，是通常是生物制剂的高成本药物。 欧洲药品管理局使用术语先进治疗药物 (ATMP) 来表示基于基因、细胞或组织工程的人类使用药物，包括基因治疗药物、体细胞治疗药物、组织工程药物及其组合 . 在 EMA 上下文中，高级疗法一词特指 ATMP，尽管该术语在这些上下文之外相当不具体。

例如，基于基因和细胞的生物制剂通常处于生物医学和生物医学研究的前沿，可用于治疗其他治疗方法不可用的各种医学病症。

在某些司法管辖区，生物制剂通过与其他小分子药物和医疗器械不同的途径进行监管。

一些最古老的生物制剂是从动物体内提取的，尤其是其他人类。 重要的生物制品包括：

• 全血和其他血液成分
• 器官移植和组织移植
• 干细胞疗法
• 被动免疫抗体（例如，治疗病毒感染）
• 人类生殖细胞
• 人类母乳
• 粪便微生物群

一些以前从动物身上提取的生物制品，例如胰岛素，现在更普遍地由重组 DNA 生产。

生物制剂可以指医学中范围广泛的生物制品。 然而，在大多数情况下，该术语更严格地用于使用涉及重组 DNA 技术的生物过程生产的一类疗法（已批准或正在开发中）。 这些药物通常是以下三种类型之一：

• 与人体关键信号蛋白（几乎）相同的物质。 例如促血红细胞生成素，或称为生长激素的生长刺激激素或生物合成人胰岛素及其类似物。
• 单克隆抗体。 这些类似于人体免疫系统用来抵抗细菌和病毒的抗体，但它们是定制设计的（使用杂交瘤技术或其他方法），因此可以专门用于抵消或阻断体内的任何给定物质， 或针对任何特定的细胞类型； 下表给出了此类用于各种疾病的单克隆抗体的例子。
• 受体结构（融合蛋白），通常基于与免疫球蛋白框架相连的天然受体。 在这种情况下，受体为构建体提供了详细的特异性，而免疫球蛋白结构赋予了稳定性和药理学方面的其他有用特征。 下表列出了一些示例。

在这种狭义上，生物制剂作为一类药物对许多医学领域产生了深远的影响，主要是风湿病学和肿瘤学，还有心脏病学、皮肤病学、胃肠病学、神经病学等。 在大多数这些学科中，生物制剂增加了治疗许多疾病的主要治疗选择，包括一些没有有效疗法的疾病，以及以前现有疗法不充分的其他疾病。 然而，生物疗法的出现也引发了复杂的监管问题（见下文），以及重要的药物经济学。